В Институте Броуда совместно с больницей общего профиля Бригхэма была разработана инновационная модель искусственного интеллекта. Она способна генерировать короткие фрагменты ДНК, которые регулируют активность генов в определенных клетках. Эти цис-регуляторные последовательности являются ключевыми элементами человеческого генома и могут найти применение в генной терапии для лечения различных заболеваний. Исследование опубликовано в журнале Nature Genetics.
Авторы работы создали модель «ДНК-диффузия», позволяющую эффективно синтезировать такие регуляторные элементы, например, способствующие активации защитного гена у клеток лейкемии. Эта технология будет интегрирована с существующими методами генной терапии для более точной доставки в целевые клетки. Команда подтвердила, что разработанные ними элементы функционируют в специфических клетках и имеют разнообразные последовательности.
ИИ-модель, обученная на данных о хроматине, создала более 5 800 синтетических регуляторных элементов, которые эффективно управляют генами в соответствующих клетках. Для проверки своей эффективности исследователи сосредоточились на гене AXIN2, который играет важную роль в защите от хронического лимфоцитарного лейкоза. Результаты показали, что синтетические элементы активируют AXIN2 значительно лучше, чем натуральные аналоги, причем они работают специфично для B-клеток. В будущем планируется объединить разработанную модель с геномной медициной и методами доставки, такими как генные редакторы и AAV-вирусы.