Двухлетняя Лени Форрестер — светловолосая британская девочка, которая несмотря на свой внешний вид, борется с тяжелым редким заболеванием. В возрасте 18 месяцев у нее диагностировали синдром Санфилиппо — смертельное генетическое расстройство, известное также как детская деменция.
Диагноз был поставлен случайно: при обследовании родственника обнаружили ген, связанный с этим заболеванием. Родители, Эмили и Ангус Форрестеры, решили пройти генетический тест, чтобы проверить себя и дочь, особенно учитывая задержку речевого развития и проблемы со слухом у Лени.
Первоначальные анализы оказались отрицательными, и семья начала планировать второго ребенка. Однако повторное обследование выявило ошибку — у Лени действительно синдром Санфилиппо. Позже оказалось, что и будущий малыш у Эмили также унаследовал это заболевание, что стало тяжелым ударом для родителей.
Синдром Санфилиппо вызывает нарушение обмена веществ в мозге, приводя к накоплению токсических веществ и необратимому повреждению нервной системы. Дети с этим недугом развиваются нормально до двух лет, после чего быстро теряют приобретённые навыки, становятся гиперактивными, страдают от бессонницы, судорог и полностью теряют когнитивные и двигательные функции. К сожалению, заболевание заканчивается смертью в подростковом возрасте.
Лечение синдрома Санфилиппо на данный момент отсутствует, и родители осознают, что Лени лишится способности ходить, говорить и даже есть. Эмили приняла трудное решение прервать беременность, понимая, что второй ребёнок столкнётся с такой же участью.
Тем не менее, надежда еще есть. В конце этого года в США планируется начало клинических испытаний генной терапии и новых препаратов для борьбы с синдромом Санфилиппо. Семья Форрестер старается попасть в число участников исследования, поскольку каждый день имеет значение — накопление токсинов неумолимо разрушает организм Лени.
Эмили и Ангус подчеркивают, что доступ к новому лечению сейчас может изменить будущее их дочери, подарив шанс на более нормальную жизнь вместо тяжелой инвалидности.