Ученые из Нидерландов сделали значительный шаг в борьбе с болезнью Гентингтона, сообщает RTVI. Специалисты компании uniQure представили результаты успешных клинических испытаний нового генного препарата AMT-130. В рамках первых двух фаз исследований в США было выбрано 26 пациентов, которым вводили разные дозы препарата непосредственно в полосатое тело мозга. За состоянием испытуемых наблюдали на протяжении пяти лет, сравнивая их с контрольной группой.
По итогам трех лет наблюдений у двух третей участников лечения прогрессирование заболевания замедлилось на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь проявляются в течение четырех лет, что позволяет пациентам наслаждаться значительно более качественной жизнью в течение десятилетий.
Хотя процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и является дорогостоящей, она открывает новые горизонты для эффективного лечения этого тяжелого недуга. Болезнь Гентингтона, известная также как хорея Гентингтона, начинается в среднем в возрасте 30-50 лет и приводит к серьезной атрофии мозга, что в итоге заканчивается летальным исходом через 10-13 лет после появления первых симптомов.