В 1990 году врачи сделали смелый шаг, применив генотерапевтическое лечение на четырёхлетней Ашанти-Де Сильва. Девочка страдала от редкой формы иммунодефицита и жила в стерильных условиях. Однако новое лечение дало результаты: её организм начал восстанавливаться, открыв эру генной терапии. Генетические заболевания возникают из-за ошибок в ДНК и могут вызывать тяжёлые болезни. Сегодня же медицина научилась «чинить» подобные «поломки». Метод генной терапии фокусируется на обработке клеток-мишеней, что и помогло Ашанти. Современные достижения, такие как Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии и Лукстурн для восстановление зрения, меняют подходы к лечению. Однако методика остаётся молодой, и её долгосрочные последствия пока неизвестны. В России также идут разработки, например, препарат от гемофилии B от BIOCAD. Генотерапия — это не просто надежда, а реальность, возвращающая качество жизни пациентам.