Ученые из университета Нового Южного Уэльса при сотрудничестве с детским госпиталем Св. Иуды в США представили революционный подход к генной терапии, позволяющий активировать «молчащие» гены без разрезания молекул ДНК. Это стало возможным благодаря экспериментальному доказательству роли метильных групп, которые осуществляют «выключение» генов. Их работа опубликована в журнале Nature Communications. Команда использовала модифицированную систему CRISPR для удаления меток, пробуждая «молчащие» гены. Новой методикой, названной эпигенетическим редактированием, ученые предлагают лечение серповидноклеточной анемии путем активации гена фетального глобина. После редактирования стволовые клетки пациента возвращаются в организм, что может обеспечить более безопасный подход к терапии. Этапы исследования продолжаются с надеждой на новую эру генной терапии.